该研究表明首个人工智能功能性精准医疗平台可指导晚期血液系统癌症患者的治疗选择并改善转归
54%的患者疗效良好，无进展生存期比先前治疗药物提高1.3倍以上
40%的患者病况显著缓解，持续时间是其各自疾病预期的至少3倍
维也纳和英格兰牛津–(美国商业资讯)–Exscientia (Nasdaq: EXAI)、维也纳医科大学和奥地利科学院CeMM分子医学研究中心今天宣布，美国癌症研究学会主办期刊《癌症发现》(Cancer Discovery)发表了EXALT-1研究试验的终局结果。这项题为《功能性精准医疗为晚期侵袭性血液系统癌症治疗带来临床收益，并可识别显著缓解者》的研究表明，采用Exscientia的人工智能(AI) 支持的精准医疗平台（该研究中称为单细胞功能性精准医疗或scFPM）有望对真实世界产生影响，即依据离体晚期血液系统癌症患者自体组织样本对药物应答的检测结果，就哪种药物最为有效提出建议。该研究的中期数据先前发表于《柳叶刀·血液学分册》(The Lancet Haematology)。
该平台技术的共同发明人、Exscientia转化研究副总裁Gregory Vladimer博士表示：“精准医疗旨在于合适的时间向合适的患者提供合适的药物。我们在单细胞水平上可靠精准地评估药物对活体患者样本的效应，据此研发出一种技术，能让血液肿瘤科医生在决定某个疗程之前预测患者的应答。通过将遗传学应用于精准癌症医疗能够确定靶点是否存在，随后在较短时间窗口内对现有药物选项对患者细胞的效应进行功能性定性可证明癌细胞是否对这些药物敏感。”
该研究的主要研究者、维也纳医科大学血液肿瘤科医生Philipp P. Staber, M.D.博士评论道：“EXALT-1研究是迄今为止该领域中的首个前瞻性研究，结果显示功能性精准医疗平台有望为个例患者确定至优治疗药物。试验结果清晰表明：患者接受实时活检法单细胞药物筛查指导下的推荐治疗，无进展时间长于其前次治疗。”
前瞻性、单臂、开放EXALT-1研究是针对多种侵袭性血液系统癌症患者的一揽子试验。试验合计评估76例患者，其中56例接受scFPM治疗，20例接受医生挑选的治疗。中位随访时间23.9个月时显示，54%的患者(30/56)的临床收益（无进展生存期(PFS)）比先前治疗药物提高1.3倍以上，40%的缓解者(12/30)获得显著缓解，持续时间是其各自疾病预期的至少3倍。scFPM指导下治疗的PFS显著延长(p=0.0093)。值得注意的是，23%的患者(13/56)在scFPM指导下治疗12个月后病情无进展，而先前治疗中仅5%的患者(3/56)无进展。按照scFPM结果进行治疗的患者，客观缓解率为55%。
奥地利科学院CeMM分子医学研究中心科学主任Giulio Superti-Furga表示：“此项研究是一个典型范例，说明学术研究与创新、临床专长与制药技术知识的成功合作能造福患者并开发出新技术。该研究并非从生物标志物推断出的个体化医疗，而是经过实际测量所得。其依据的是功能。”
Exscientia的精准医疗平台采用AI技术开展个例患者组织样本的单细胞、高内涵分析，以生成有临床意义的见解，最终确定哪些治疗将为个体患者带来最大收益。该平台采用的底层技术是由Gregory Vladimer博士和Berend Snijder教授（现任职于苏黎世联邦理工学院）在奥地利CeMM分子医学研究中心Giulio Superti-Furga实验室工作期间开发的。
Exscientia创始人、首席执行官Andrew Hopkins博士表示：“Exscientia的患者至上AI策略旨在将患者直接带入新药发现和开发的所有层面，包括靶点发现、药物优化和临床试验患者甄选。我们的战略是采用AI技术来实现药物开发的现代化，上述成果是对此战略有力验证。我们的最终目的是加速向有需求的患者提供更好的药物。”
关于Exscientia
Exscientia是一家由人工智能驱动的制药公司，致力于以最快、最有效的方式发现、设计和开发尽可能优质的药物。Exscientia开发了首个功能性精准肿瘤学平台，在前瞻性介入临床研究中成功指导治疗选择和改善患者预后，同时将人工智能设计的小分子药物推向临床。我们的研发产品线彰显我们将科学概念快速转化为精确设计的候选治疗药物的能力，目前已有超过25个项目正在推进，包括首批进入1期临床试验的三种人工智能设计的候选药物。
Exscientia在牛津、维也纳、邓迪、迈阿密和大阪设有办事处。欲了解更多信息，请访问https://www.exscientia.ai或在Twitter上关注@exscientiaAI。
CeMM分子医学中心是奥地利科学院下属跨学科研究机构，致力于通过基础和生物医学研究促进对人类疾病的了解。CeMM位于维也纳医科大学校园内，其使命为：开拓科学，孵育精准、个体化、预测和预防医学的未来。CeMM的研究立足于后基因组技术，专注于研究对社会至关重要的疾病，如免疫功能障碍和感染、癌症和代谢功能障碍。该研究所致力于识别及支持研究发现，并将这些发现开发成对社会有影响力的解决方案。www.cemm.at
维也纳医科大学是一所传统医学教育机构，也是欧洲重要的顶级生物医学研究机构，在校学生近7,500人，教职工约6,000人。学校的国际视野是其至为重要的支柱之一，期研究重点集中于免疫学、癌症研究、影像学、脑研究和心血管疾病。www.meduniwien.ac.at/web/en
前瞻性陈述
本新闻稿包含某些1995年《美国私人证券诉讼改革法案》中“安全港”条款所定义的前瞻性陈述，包括Exscientia对下列事项预期的陈述：其AI支持的精准医疗平台能否开展针对个例患者组织样本的单细胞、高内涵分析，以生成有临床意义的见解，从而了解哪些治疗将为个例患者带来最大收益。前瞻性陈述可由诸如“预期”、“认为”、“期望”、“打算”、“预计”、和“将来”等词语或类似的表达来识别。这些前瞻性陈述受预测未来结果和条件时所固有的不确定性影响，故不能保证如下事项：上述AI支持的精准医疗平台将成功提议哪种治疗对个例患者最有效，包括晚期血液系统癌症患者。该平台能否将靶向治疗药物与个例患者成功匹配受多种因素影响，其中许多因素超出了Exscientia的控制范围，包括但不限于：医疗机构能否采集到活体细胞以及每例患者因先前治疗能否在用药后出现缓解。除非法律另有要求，Exscientia不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或任何其他原因。
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