–该认证的依据是2期数据，满足了HR-MDS的重大治疗需求 –
– Pevonedistat可能是十多年来HR-MDS的首个新型治疗选择 –
马萨诸塞州剑桥和日本大阪–(美国商业资讯)–武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)今天宣布，美国食品药品管理局(FDA)认证该公司在研药物pevonedistat为治疗较高危骨髓异常增生综合征(HR-MDS)患者的突破性治疗药物。Pevonedistat是同类首创NEDD8活化酶(NAE)抑制剂，可能是十多年来HR-MDS的首个新型治疗选择，扩展了迄今一直局限于仅有次甲基化药物(HMA)单药治疗的治疗选择。即便使用现有的治疗选择，HR-MDS患者的转归仍然很差。
该突破性治疗药物认证的依据是2期Pevonedistat-2001研究的终局分析，该研究评估pevonedistat联合阿扎胞苷vs单用阿扎胞苷治疗罕见白血病患者，包括HR-MDS。FDA考虑了若干终点，包括总生存期(OS)、无事件生存期(EFS)、完全缓解(CR)和不依赖输血，以及不良事件。该认证标志着满足HR-MDS患者需求方面的潜在进展，因为HR-MDS的治疗药物很少，且收益有限。
武田肿瘤治疗领域部主管Christopher Arendt表示：“较高危MDS预后不良、生活品质降低、转化为另一种侵犯性癌症——急性髓细胞白血病的机会较高。Pevonedistat联合阿扎胞苷是有前景的治疗方法，有望成为十多年来较高危MDS的首次新型治疗进展。我们感谢FDA认可pevonedistat，以及开发创新治疗药物的迫切需要，以满足较高危MDS的重大治疗需求，该患者人群的选择很少。”
美国FDA的突破性治疗药物认证旨在加快用于治疗严重或致命疾病的在研药物的开发和法规审批。经认证的药品已有初步临床证据显示，该药可能在一个或多个有临床意义的终点上大幅优于现有治疗药物。
武田在以虚拟方式举行的第56届美国临床肿瘤学会(ASCO)年会和以虚拟方式举行的第25届欧洲血液学会(EHA)年会上口述呈报了Pevonedistat-2001试验结果。
关于Pevonedistat
Pevonedistat是同类首创NEDD8活化酶(NAE)抑制剂。临床前试验显示，pevonedistat对NAE的抑制可阻断某些蛋白质的修饰，破坏细胞周期进程和细胞存活，导致癌细胞死亡。较高危骨髓异常增生综合征(HR-MDS)、较高危粒单核细胞白血病(HR-CMML)和急性髓细胞白血病(AML)患者2期研究和AML患者1期研究显示，Pevonedistat联合阿扎胞苷的临床活性有前景。3期研究目前正在评估Pevonedistat用于不适合移植或强化诱导化疗（非适格）的HR-MDS、HR-CMML和AML患者的一线治疗，一项2期研究同时正在探索联合阿扎胞苷和venetoclax的三联疗法用于非适格AML。Pevonedistat属在研药物，其安全性和有效性尚未确立。
关于MDS
MDS属罕见类型的骨髓相关癌症，由骨髓中无规则的血细胞生成所导致。该癌症最常影响老龄患者，中位诊断年龄介于60至74岁。由于这种无规则的生成，MDS患者的循环中没有足量的正常红细胞、白细胞和/或血小板。MDS的症状通常含糊不清，与低血细胞计数有关，可能包括疲乏、呼吸短促、容易瘀伤或出血、食欲不振、无力、皮肤苍白、发烧、频繁或重症感染。
MDS按血细胞计数、母细胞计数、突变和细胞遗传学划分为极低危至极高危等若干种。国际预后评分系统修订版(IPSS-R)将较高危疾病定义为中危、高危或极高危，此类患者预后较差。约40%的HR-MDS患者转为AML，这是另一种侵犯性癌症，转归较差。
武田对肿瘤学的承诺
我们的核心研发使命是通过我们对科学、突破性创新和改善患者生活的激情的承诺，向全世界癌症患者交付新型药品。无论是凭借我们的血液治疗药物、我们强大的产品管线，还是实体瘤药品，我们的宗旨是保持创新和竞争力，以便向患者提供他们需要的治疗。欲了解更多信息，请访问www.takedaoncology.com。
关于武田药品工业株式会社
武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家总部位于日本的以价值观为基础的研发驱动型跨国生物制药翘楚，致力于将科学转化为高度创新的药品，从而为患者提供更佳的健康和更光明的未来。武田的研究努力专注于四大治疗领域：肿瘤学、罕见病、神经科学和胃肠病学(GI)。我们同时在血浆衍生治疗药物和疫苗领域进行针对性研发投入。我们正在专注于开发有助于改善患者生活的高度创新的药品，努力推进新治疗选择的前沿，并发挥我们的升级版协作研发引擎和能力的优势，以研制强大的、多样化模式的后续产品线。我们的员工致力于改善患者的生活品质，在约80个国家与我们的合作伙伴在医疗保健领域携手合作。
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